Malattie rare

Sindrome di Ehlers-Danlos più grave se associata a fibromialgia

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Sindrome di Ehlers-Danlos più grave se associata a fibromialgia

La fibromialgia dovrebbe essere valutata di routine nei pazienti con sindrome di Ehlers-Danlos ipermobile (hEDS) e con disturbi dello spettro dell’ipermobilità (HSD). A evidenziarlo sono

19 Maggio 2023 Leggi
MPS di tipo III associata ad aumento del volume dell’ipofisi

Malattie rare

MPS di tipo III associata ad aumento del volume dell’ipofisi

I pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo III, anche nota come sindrome di Sanfilippo, hanno volumi dell’ipofisi intera, anteriore e posteriore e il grado di convessità

05 Maggio 2023 Leggi
Aspetti di salute orale nei pazienti con malattia di Gaucher

Malattie rare

Aspetti di salute orale nei pazienti con malattia di Gaucher

Il dentista ha un ruolo cruciale nella diagnosi e nel trattamento dei pazienti con malattia di Gaucher. È la conclusione cui è arrivata una review

05 Maggio 2023 Leggi
Arteriopatia splenica nella sindrome di Ehlers Danlos vascolare, meglio l’embolizzazione

Malattie rare

Arteriopatia splenica nella sindrome di Ehlers Danlos vascolare, meglio l’embolizzazione

L’arteriopatia splenica nella sindrome di Ehlers Danlos vascolare (VEDS) è associata a varianti che hanno un impatto sulla struttura e sulla secrezione del collagene di

05 Maggio 2023 Leggi
Malattia di Pompe a insorgenza tardiva, ERT efficace e sicura dopo 97 settimane di terapia

Malattie rare

Malattia di Pompe a insorgenza tardiva, ERT efficace e sicura dopo 97 settimane di terapia

In un’espansione di un trial clinico di fase III su pazienti con malattia di Pompe a insorgenza tardiva, la terapia enzimatica sostitutiva a base di

05 Maggio 2023 Leggi
Dolore nella sindrome di Ehlers-Danlos, sintomo non diagnostico

Malattie rare

Dolore nella sindrome di Ehlers-Danlos, sintomo non diagnostico

Il dolore è un sintomo non specifico della malattia di Ehlers-Danlos e non può essere considerato tra i criteri diagnostici della sindrome. Tuttavia, rappresenta un

21 Aprile 2023 Leggi
Malattia di Fabry: caratteristiche cliniche e della risonanza magnetica associati a eventi cardiaci

Malattie rare

Malattia di Fabry: caratteristiche cliniche e della risonanza magnetica associati a eventi cardiaci

La valutazione dell’ipertrofia ventricolare sinistra (LVH) e del late gadolinium enhancement (LGE) con la risonanza magnetica cardiaca è associato a eventi avversi cardiaci nella malattia

21 Aprile 2023 Leggi
Linee guida per la gestione clinica del deficit di sfingomielinasi acida (ASMD)

Malattie rare

Linee guida per la gestione clinica del deficit di sfingomielinasi acida (ASMD)

Un panel coordinato da Tarekegn Geberhiwot, dell’University Hospital di Birmingham, nel Regno Unito, ha sviluppato delle linee guida che possono informare i professionisti sanitari, i

21 Aprile 2023 Leggi
Disturbi dell’accumulo lisosomiale: il punto di vista dei pazienti sulle infusioni fatte a casa

Malattie rare

Disturbi dell’accumulo lisosomiale: il punto di vista dei pazienti sulle infusioni fatte a casa

La terapia enzimatica ricevuta a casa migliora la soddisfazione del paziente nei confronti del trattamento e i pazienti percepiscono la qualità dell’assistenza come alternativa a

21 Aprile 2023 Leggi
Live Rarity, un hackathon per portare “la rarità nella quotidianità”, premiati i progetti dell’accademia Made di Siracusa

Malattie rare

Live Rarity, un hackathon per portare “la rarità nella quotidianità”, premiati i progetti dell’accademia Made di Siracusa

In un autobus affollato che trasporta 80-90 persone, 4 possono avere una malattia rara; in un ascensore di un supermercato, con all’interno 12/15 persone, almeno

19 Aprile 2023 Leggi