Malattie rare

Coinvolgimento endocrinologico e status metabolico nella malattia di Gaucher e di Fabry

Malattie rare

Coinvolgimento endocrinologico e status metabolico nella malattia di Gaucher e di Fabry

Due scienziati turchi dell'University of Health Sciences di Istanbul hanno valutato metabolismo e status ormonale, così come gli effetti su organi primari target, di malattia

09 Marzo 2022 Leggi
M. di Pompe tardiva: bioimpedenziometria per predire risposta a lungo termine

Malattie rare

M. di Pompe tardiva: bioimpedenziometria per predire risposta a lungo termine

Uno studio italiano ha evidenziato che l'analisi della bioimpedenziometria vettoriale è uno strumento veloce, semplice da eseguire ed economico per predire la risposta a lungo

09 Marzo 2022 Leggi
Mucopolisaccaridosi II: screening neonatale di due biomarkers aiuta nella diagnosi

Malattie rare

Mucopolisaccaridosi II: screening neonatale di due biomarkers aiuta nella diagnosi

L'uso di una seconda titolazione di biomarkers di glicosaminoglicani su campioni di sangue secco, in particolare la valutazione del disaccaride endogeno, potrebbe aiutare nello screening

09 Marzo 2022 Leggi
Sangue e plasma. Per clinici e associazioni la donazione deve restare volontaria, ma il sistema va potenziato

Malattie rare

Sangue e plasma. Per clinici e associazioni la donazione deve restare volontaria, ma il sistema va potenziato

Salvaguardare il sistema di donazione di sangue e plasma su base volontaria e gratuita, ma incentivarlo attraverso campagne di sensibilizzazione e informazione. Tenendo ben a

02 Marzo 2022 Leggi
Niemann-Pick di tipo B: una rara causa di malattia interstiziale polmonare

Malattie rare

Niemann-Pick di tipo B: una rara causa di malattia interstiziale polmonare

I pazienti che soffrono di malattia di Niemann-Pick dovrebbero essere trattati da un team multidisciplinare e considerati nel loro complesso. A sottolinearlo è un team

24 Febbraio 2022 Leggi
Diagnosi della malattia di Gaucher su campioni di sangue secco

Malattie rare

Diagnosi della malattia di Gaucher su campioni di sangue secco

Un gruppo di ricercatori israeliani e tedeschi spinge per un cambio di paradigma nella diagnosi della malattia di Gaucher. Secondo quanto pubblicato su International Journal

24 Febbraio 2022 Leggi
Malattia di Pompe: test del cammino in sei minuti valuta declino motorio

Malattie rare

Malattia di Pompe: test del cammino in sei minuti valuta declino motorio

Il test del cammino in sei minuti (6 min walk distance – 6MWD) è una misura utile a valutare il declino a livello motorio nei

24 Febbraio 2022 Leggi
Podocituria nella malattia di Fabry: evidenze da un follow-up di 10 anni

Malattie rare

Podocituria nella malattia di Fabry: evidenze da un follow-up di 10 anni

Una riduzione dei podociti renali è un evento clinico precoce nello sviluppo della nefropatia tra i pazienti con malattia di Fabry. A evidenziarlo è stato

24 Febbraio 2022 Leggi
Gaucher: test per la valutazione di patient-reported outcome (PRO) specifici

Malattie rare

Gaucher: test per la valutazione di patient-reported outcome (PRO) specifici

Un team di ricercatori guidato da Ari Zimran, della Hebrew University-Hadassah Medical School di Gerusalemme, in Israele, ha sviluppato un test per la valutazione di

08 Febbraio 2022 Leggi
Malattia di Pompe a insorgenza tardiva e screening neonatale: alta variabilità di manifestazioni

Malattie rare

Malattia di Pompe a insorgenza tardiva e screening neonatale: alta variabilità di manifestazioni

Tra i bambini che hanno una diagnosi di malattia di Pompe a insorgenza tardiva (LOPD), diagnosticata attraverso lo screening neonatale, c'è un'elevata variabilità di manifestazioni

08 Febbraio 2022 Leggi