Malattie rare

LES: messo a punto panel di biomarker utile per la diagnosi

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LES: messo a punto panel di biomarker utile per la diagnosi

(Reuters Health) – Individuato un nuovo panel di biomarkers sierici che potrebbe rivelarsi utile per la diagnosi di lupus eritematoso sistemico (LES) e che consentirebbe

13 Gennaio 2020 Leggi
Sindrome dell’intestino corto: isolamento segmento ischemico e anastomosi sicure e facili da condurre sui neonati

Malattie rare

Sindrome dell’intestino corto: isolamento segmento ischemico e anastomosi sicure e facili da condurre sui neonati

Nei neonati affetti da sindrome dell'intestino corto, l'isolamento del segmento dell'intestino interessato da ischemia e l'anastomosi per ripristinare la continuità del tratto di apparato gastroenterico

13 Dicembre 2019 Leggi
Emofilia A: al via trial per studiare salute delle ossa tra le portatrici sintomatiche

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Emofilia A: al via trial per studiare salute delle ossa tra le portatrici sintomatiche

Studiare la salute delle ossa tra le portatrici di emofilia A sintomatiche. È questo lo scopo di un protocollo di ricerca messo a punto da

12 Dicembre 2019 Leggi
Malattia di Fabry: ideato questionario ad hoc per i pazienti

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Malattia di Fabry: ideato questionario ad hoc per i pazienti

Si chiama Patient Needs Questionnaire Fabry (PNQ Fabry) ed è un valido e approfondito strumento per migliorare la gestione dei pazienti con malattia di Fabry

11 Dicembre 2019 Leggi
Malattie rare: screening metabolico per il 96% dei neonati

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Malattie rare: screening metabolico per il 96% dei neonati

“L’Italia, grazie alla Legge 167, è leader in Europa in tema di politiche sullo screening neonatale. È proprio questa la direzione verso la quale deve

10 Dicembre 2019 Leggi
Effetti sull’udito della mucopolisaccaridosi

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Effetti sull’udito della mucopolisaccaridosi

Tra le persone affette da mucopolisaccaridosi (MPS), l'alterazione dell'udito è un problema comune, aggravato dal progredire della malattia. Per questo, un adeguato intervento e la

09 Dicembre 2019 Leggi
Angioedema ereditario nei bambini: nuove possibilità da diagnosi precoce

Malattie rare

Angioedema ereditario nei bambini: nuove possibilità da diagnosi precoce

Con una diagnosi precoce, gli esperti sono ottimisti sul fatto che i pazienti affetti da angioedema ereditario potranno vivere con una malattia che avrà un

25 Novembre 2019 Leggi
Immunodeficienza primaria: effetti a lungo termine del trapianto di cellule staminali

Malattie rare

Immunodeficienza primaria: effetti a lungo termine del trapianto di cellule staminali

Dopo 50 anni di uso del trapianto di cellule staminali ematopoietiche e delle terapie biologiche nella cura dell'immunodeficienza primaria, gli scienziati sono in grado di

20 Novembre 2019 Leggi
Malattia di Fabry: possibilità di diagnosi e monitoraggio malattia dal diametro vasi retinici

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Malattia di Fabry: possibilità di diagnosi e monitoraggio malattia dal diametro vasi retinici

Un'analisi computer-assistita del diametro dei vasi della retina ha evidenziato un restringimento delle arterie retiniche tra i pazienti con malattia di Fabry, rispetto ai controlli.

18 Novembre 2019 Leggi
Malattia di Gaucher di tipo 3: evidenze di lesioni vitroretinali e atrofia retinale

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Malattia di Gaucher di tipo 3: evidenze di lesioni vitroretinali e atrofia retinale

Un paziente su quattro con malattia di Gaucher di tipo 3 (GD3) manifesta lesioni vitreoretinali. Inoltre, nelle fasi avanzate della malattia, verrebbero osservate lesioni subretinali

14 Novembre 2019 Leggi