Malattie rare

M. di Fabry: identificate alcune proteine che nel loro insieme hanno valore prognostico

Malattie rare

M. di Fabry: identificate alcune proteine che nel loro insieme hanno valore prognostico

Alcune proteine presenti nel plasma dei pazienti con malattia di Fabry, nonostante non possano essere considerate biomarkers adeguati a causa della loro mancata specificità per

05 Luglio 2024 Leggi
M. di Pompe, efficacia della terapia enzimatica sostitutiva su capacità vitale forzata

Malattie rare

M. di Pompe, efficacia della terapia enzimatica sostitutiva su capacità vitale forzata

La terapia enzimatica sostitutiva è efficace sulla traiettoria della capacità vitale forzata (FVC), anche se restano bisogni insoddisfatti dovuti al fatto che la maggior parte

05 Luglio 2024 Leggi
Malattia di Gaucher e deficit di sfingomielinasi acida, il valore della diagnosi differenziale

Malattie rare

Malattia di Gaucher e deficit di sfingomielinasi acida, il valore della diagnosi differenziale

La presenza di ingrossamento del fegato, trombocitopenia, leucocitopenia e anemia dovrebbe allertare i medici a condurre analisi di enzimi mediante uno screening combinato per valutare

05 Luglio 2024 Leggi
Sindrome di Ehlers-Danlos e artroplastica totale di anca e ginocchio

Malattie rare

Sindrome di Ehlers-Danlos e artroplastica totale di anca e ginocchio

I pazienti affetti da sindrome di Ehlers-Danlos che si sottopongono ad artroplastica totale dell’anca e del ginocchio hanno una maggiore incidenza di necessità di controlli

05 Luglio 2024 Leggi
La colestasi neonatale

Malattie rare

La colestasi neonatale

La colestasi neonatale è caratterizzata da ittero e dall’emissione di urine scure e di feci chiare. In seguito a colestasi si ha, infatti, una ritenzione

02 Luglio 2024 Leggi
Mucopolisaccaridosi IVA, l’importanza di sensibilizzare gli ortopedici

Malattie rare

Mucopolisaccaridosi IVA, l’importanza di sensibilizzare gli ortopedici

Gli ortopedici dovrebbero essere in grado di riconoscere segnali e sintomi della mucopolisaccaridosi di tipo IVA (MPS IVA) lieve, nonché conoscere la diagnosi molecolare e

19 Giugno 2024 Leggi
Uso dei social media tra le persone con sindrome di Ehlers-Danlos

Malattie rare

Uso dei social media tra le persone con sindrome di Ehlers-Danlos

Instaurare una conversazione aperta, spingere le persone ad approcciarsi alle informazioni online con un pensiero critico, sfruttare i social per identificare esperti a livello locale

19 Giugno 2024 Leggi
M. di Gaucher: tecnica basata su IA utile per quantificare osteonecrosi

Malattie rare

M. di Gaucher: tecnica basata su IA utile per quantificare osteonecrosi

Una tecnica basata sull’apprendimento automatico potrebbe rappresentare uno strumento efficace e affidabile per valutare l’entità dell’osteonecrosi nelle immagini di risonanza magnetica dei pazienti con malattia

19 Giugno 2024 Leggi
M. Fabry: terapia enzimatica sostitutiva efficace su stabilizzazione parametri cardiaci

Malattie rare

M. Fabry: terapia enzimatica sostitutiva efficace su stabilizzazione parametri cardiaci

Nei pazienti con malattia di Fabry, la terapia enzimatica sostitutiva sarebbe associata alla stabilizzazione dei valori della massa della parete ventricolare sinistra (LVM), dello spessore

18 Giugno 2024 Leggi
Potenziali evocati dal freddo per valutare funzionalità sistema nervoso autonomo nella Fabry

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Potenziali evocati dal freddo per valutare funzionalità sistema nervoso autonomo nella Fabry

Nella malattia di Fabry, anomali potenziali evocati dal freddo (CEP) sono associati a dolore, segnali neuropatici e ad una funzionalità alterata del sistema nervoso autonomo,

07 Giugno 2024 Leggi