Sangue & coagulazione
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Emoglobinuria parossistica notturna: varianti rare del fattore H del complemento
I pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) sono suscettibili all'emolisi intravascolare mediata dal complemento e alla trombosi. Il fattore H (FH) è il principale regolatore
18 Gennaio 2023 Leggi
Sangue & coagulazione
Efficacia e la sicurezza di rivipansel per la crisi vaso-occlusiva
L'efficacia e la sicurezza di rivipansel sono state studiate in uno studio di fase 3, randomizzato e controllato per la crisi vaso-occlusiva (VOC) che richiede
18 Gennaio 2023 Leggi
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Efficacia e sicurezza di efgartigimod nella trombocitopenia immunitaria primaria
I pazienti che hanno assunto efgartigimod, un farmaco in fase di studio per il trattamento della trombocitopenia immunitaria primaria cronica, hanno mostrato un miglioramento significativamente
22 Dicembre 2022 Leggi
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Prima terapia genica per il trattamento dell’emofilia B
L'EMA ha raccomandato il rilascio di un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata nell'Unione europea (UE) per etranacogene dezaparvovec, per il trattamento dell'emofilia B grave e moderatamente
22 Dicembre 2022 Leggi
Sangue & coagulazione
Globuli rossi coltivati in laboratorio trasfusi in una persona
Le cellule del sangue coltivate in laboratorio a partire da cellule staminali di donatori sono state trasfuse in volontari nello studio clinico controllato randomizzato RESTORE.
22 Dicembre 2022 Leggi
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Esiti comparabili tra trapianto ISD e HID
Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) rimane un'opzione curativa per l'anemia aplastica grave. Il trapianto da donatori di fratelli identici (ISD) è stato
12 Dicembre 2022 Leggi
Sangue & coagulazione
Aneurismi: prodotto un nuovo biomateriale iniettabile
I trattamenti esistenti per gli aneurismi includono spirali endovascolari o coil, di acciaio inossidabile, o biomateriali iniettabili posizionati nel sito dell'aneurisma. Tuttavia, le spirali a
12 Dicembre 2022 Leggi
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Anemia falciforme: una revisione globale del registro dei pazienti
L'anemia falciforme (SCD) è una delle malattie ereditarie più comuni. Una review pubblicata dalla rivista Future Medicine ha identificato e valutato le caratteristiche chiave del
12 Dicembre 2022 Leggi
Sangue & coagulazione
GVHD : interleuchina-22 e corticosteroidi sistemici come trattamento iniziale
La malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) è una delle principali cause di morbilità e mortalità in seguito a trapianto emopoietico allogenico. Nei modelli sperimentali,
12 Dicembre 2022 Leggi
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Idrossiurea per la prevenzione dell’ictus nei bambini con anemia falciforme
I ricercatori di Nigeria e Stati Uniti hanno testato l'ipotesi che l'idrossiurea orale fissa a dose moderata (20 mg/kg/giorno) per il trattamento iniziale della prevenzione
24 Novembre 2022 Leggi